Triển vọng ứng dụng liệu pháp gen điều trị bệnh loạn dưỡng cơ pptx

Triển vọng ứng dụng liệu pháp gen điều

trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne

Loạn dưỡng cơ Duchenne là bệnh lý cơ di truyền có

tần suất mắc bệnh cao (1/3.500 trẻ trai) với biểu hiện

yếu cơ tăng dần theo thời gian, người bệnh mất khả

năng đi lại, tàn phế và thường tử vong ở độ tuổi 20 do

chưa có phương pháp điều trị hiệu quả, gây nên gánh

nặng cho gia đình và cộng đồng.