NHỮNG LOẠI THUỐC MỚI NHẮM VÀO CÁC NGUYÊN NHÂN CỦA BỆNH MUCOVISCIDOSE doc

NHỮNG LOẠI THUỐC MỚI NHẮM VÀO CÁC NGUYÊN NHÂN

CỦA BỆNH MUCOVISCIDOSE

Nghiên cứu điều trị ngày càng nhắm vào những nguyên nhân trực tiếp của

bệnh mucoviscidose để làm giảm những hậu quả của bệnh. VX-770, được

bào chế bởi Vertex phối hợp với tổ chức từ thiện của Mỹ Cystic Fibrosis

Foundation, là một loại thuốc “potentiateur ”, tác dụng lên protéine-canal

CFTR mà sự mở của canal bị xáo trộn do sự biến dị của G551D. Thuốc này

làm gia tăng thời gian mở của canal và làm gia tăng lưu lượng ion chlore lưu

thông các tế bào biểu mô và môi trường bên ngoài. 2 thử nghiệm quốc tế nơi

những bệnh nhân trưởng thành và trẻ em mang biến dị này mang lại những

kết quả tương tự nhau : lên cân, chức năng hô hấp được cải thiện và giảm

chlore trong mồ hôi, chứng tỏ một tác dụng lên CFTR. Những kết quả này sẽ

khiến cho Vertex xin giấy phép đưa ra thị trường (AMM : autorisation de

mise sur le marché) từ nay đến cuối năm.

Một thử nghiệm khác với VX-770 đã ít có sức thuyết phục hơn nơi các bệnh

nhân có hai biến dị F508del (đồng hợp tử). Đối với biến dị được mang bởi