Gene trị liệu cho bệnh nhân lọc màng bụng: cách tiếp cận mới trong điều trị

DIEN DAN YHOC,

;huySn d§ trongthang

GENE TRI LIEU CHO BENH NHAN LOC MANG BUNG:

CACH TIEP CAN MOI TRONG OIEU TRI

Do Gia Tuyen*, Dinh Thj Kim Dung''

Mpi trong nhirng lien bd rd ret nhdt Irong cdng nghe sinh hgc Irong vdng 25 ndm qua Id cdc ky thudt

mdi ve gen, cdng nghe ndy bao gdm: qud Irinh nhdn dgng. phdn lap vd chuyen gene. Nhung ky ihudi mdi

ve gen ndy cimg vcri nhung lien bp vugt bgc Irong giai md gen ciing ve sinh hgc vd lin hgc ma loung ednh

cuu trong viic nhdn dgng hdng logt cdc gen lien quun den nhirng binh ly khde nhau. Dua Iren cdng nghi

sinh hgc ndy. cdc nhd khou hgc dd cd the thiic ddy su hogt dpng cuu mpt sd gen cd tdc dung dieu chinh

hodc duy fri sir hogt dpng ciiu cdc le hdo. Qud Irinh link ddy sir hogt dpng cua mpt gen don le hodc mpf

logt cdc gen nhdm mpt muc dich cu the ndo dd Id mgi ky- thudt mdi cua cdng nghe sinh hgc md ngudi ta

ggi Id gen Iri lieu fgene therapy). Ddy Id mat budc liin quan Irgng mang linh dpi phd Irong viic diiu tri

mpt sd binh thdng qua su thuc ddy hogt dpng cua gen md chimg lu mang mudn, trong trirdng hgp ndy

gen dd tgm dugc ggi do Id gen dich. Phirang phdp ndy ro rdng dd ldm thay ddi todn bp bp mgt ciiay hgc

hien dgi irong Ihi ky 21. Muc lieu cua gen Iri lieu cho benh nhdn lgc mdng bung (LMB) di diiu fri suy

than mgn buo gdm: duy Iri. buo ve su nguyen ven cuu le bdo cdu thdnh mdng bung hodc cdc le bdo n~ong

khoang mdng bung, thiic ddy bao Idn cdu triic vd chirc ndng cua mdng bung, duy tri vd Idng kha ndng tgc

cuu mdng bung.

L KHAI NIEM VE GEN TRI LIEU

Gen trj lieu la mgt phuong phap irng dung

ebng nghe sinh hgc lien quan den mbt loat cae qua

trinh sinh hge de dieu tri mgt benh hoac mgt trang

thai benh ly man tinh thbng qua viec dua gen dich

vao mbt loai te bao eiia ngubi benh va qua su hoat

dgng (bieu hien) eiia gen nay se dan den sy thay dbi

ve kieu hinh hoac the dich ma gen db quy djnh.

Gen trj lieu dugc de cap den la vao dau nhirng

nam 80 ciia the ky trube de dieu tri mgt sd benh ly

gay nen do su khiem khuyet ciia mgt gen don le.

Ci thdi diem do ngudi ta eho rang db la mgt birbe

tien vugt bae va d\xac coi la mgt phuong phap ed

the nhanh ehdng lam thay doi toan bb the gidi y

hgc. Dimg gen tri lieu de thay the eae gen khong

eb ehuc nang do benh ly hoac cae gen khbng hoat

dbng hoac hoat dbng khbng hoan hao.

*Dgi hgc Y Hd Npi

**Khou Than-Tiet nieu. Benh viin Bgch Mai

Gen trj lieu lan dau tien dugc dua ra thii'

nghiem vao thang 9/1990 de dieu trj mgt benh ly

bam sinh rat hiem gap la benh thieu hut Adenosine

deaminase. Sau hon 10 nam benh nhan dau tien

dugc ap dung phuong phap gen tri lieu, phuong

phap nay khong phai bao gib cung dat dugc nhu

mong dgi ban dau, nb da nay sinh mbt sb van de

lien quan den qua trinh van ehuyen gen dich vao

trong te bao ciia co' the benh nhu: lam the nao de

dat duge miie do bieu hien cua gen phii hgp nhu

mong mubn? Vbi nhung khb khan nay cac nha

khoa hgc da nhan ra rang qua trinh gay benh hoac

mbt trang thai benh ly la mbt qua trinh phiie tap

va dong bg xet ve khia canh sinh hgc ve gen. Cae

nha khoa hgc da nhat tri rang: mbt benh, mbt tinh

trang benh ly cb the duge gay nen hoae phbi hgp

bbi nhieu gen khae nhau va phai can nhieu nghien

S6 49 (Thang 02 / 2010) Y HOC LAM SANG | 7